云顶新耀11月24日宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准耐赋康®（Nefecon®）的新药上市许可申请（NDA），用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。作为全球首个IgA肾病的对因治疗药物，此次耐赋康®在中国正式获批，填补了从疾病源头治疗IgA肾病的空白，开启了IgA肾病的治疗新时代。

　　耐赋康®是第一款被中国药监局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物，其新药上市申请也被纳入优先审评程序。同时，耐赋康®已于2021年12月获得美国FDA加速批准上市，2022年7月获得欧盟委员会附条件上市许可批准。

　　中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%～50%，有约500万患者，且发病年龄较轻、预后不佳，易进展至终末期肾病。有研究显示，几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险，需要进行透析或肾移植。

　　而何为“对因治疗”？因IgA肾病具有地区、种族差异，尤其是中国IgA肾病人群病理改变更严重、疾病进展速度更快。而目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。由此可见，IgA肾病患者的治疗现状存在巨大的未满足医疗需求。

　　研究结果表明，耐赋康®的NefIgArd3期研究在中国人群中取得了非常积极的结果，9个月的治疗，在停药观察15个月后，仍能减少肾功能衰退达66%，预计可延缓12.8年进展至肾功能衰竭；同时还使蛋白尿下降43%，无镜下血尿的患者比例从基线的26.9%明显增加至57.7%，相比全球患者人群拥有更好的疗效。

　　云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“耐赋康®在中国的获批也对公司确立在肾科领域的领先优势具有里程碑意义。公司在积极筹备耐赋康®的商业化上市、尽快为国内约500万IgA肾病患者带来该疾病首创药物的同时，也将继续全力推动有巨大未满足医疗需求的其它肾病及自身免疫性疾病领域的其他创新药物研发，以惠及更多中国及亚洲患者。”

　　耐赋康®全球3期临床研究NeflgArd的全球指导委员会成员、北京大学第一医院张宏教授表示：“Nefecon®此次在中国的获批，填补了中国IgA肾病无适应症治疗药物的空白，也让这款目前IgA肾病全球唯一对因治疗药物能更多地惠及中国患者，改善疾病预后，同时也为临床医生带来新的治疗选择。”

　　IgA肾病在亚洲高发，也是我国青壮年肾衰的主要病因之一。患者一旦进展至终末期肾脏病，将为个人、家庭乃至社会带来极大的医疗负担。长期以来，该病一直缺乏特异性治疗方案，导致对该方向的医疗需求缺口巨大。

　　上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏科主任谢静远教授表示：“作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，Nefecon®已经相继在美国和欧盟获批上市。幸运的是，在国家政策推动下，我国患者用药的绿色通道提前开启。2023年4月24日在博鳌的瑞金医院海南分院开出国内首张处方。随访中，该药物能较有效地稳定肾功能，降低蛋白尿、血尿，并且患者对其耐受性良好。Nefecon®此次在中国获批具有重大意义，为IgA肾病患者带来新希望，也助力医生更好地对IgA肾病患者开展长程随访指导及管理。”

　　去年，云顶新耀的首个新药研发中心在浦东张江正式落成并投入使用，助力创新药的高效研发。该公司目前已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。

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