越来越多的罕见病在国内有了新的治疗选择。5月底，在治疗领域多家浦东企业传出好消息，自研1类创新药获批、全球新药加速引入中国获得新增适应证等。随着罕见病“创新药”的陆续获批上市，正为相关患者提供了新的治疗选择。

创新型小分子靶向药物获批上市

国家药品监督管理局近日通过优先审评审批程序批准上海复星医药产业发展有限公司申报的1类创新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁）。这是上海今年第6款获批上市的国产1类创新药，也是近期浦东药企又一款获批上市的罕见病用药。

作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，复星医药最新获批的1类新药适用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。这款罕见病治疗药物的上市为患者提供了新的治疗选择。

据了解，作为中国首个且目前唯一拥有成人LCH及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症药物，芦沃美替尼片是复星医药全球研发中心自研的创新型小分子靶向药物，该研发中心位于浦东张江。

复星医药执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利表示，“公司持续聚焦未被满足的临床需求，加快罕见病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性。未来，将持续推进芦沃美替尼片在其他适应症的开发。”

创新药迎来新进展

5月末，浦东跨国药企诺华中国在罕见病领域也传出好消息，其口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊（商品名：飞赫达）获得国家药品监督管理局批准新增适应证，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，目前在中国获批的适应证增至3项，包括既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者和成人C3肾小球病。

5月30日是第17个世界多发性硬化日，诺华中国在携手业界伙伴举办的一场关爱多发性硬化患者生活状态的线下活动中透露，该公司在多发性硬化治疗领域不断发力，在中国已引入多款创新药物，对多发性硬化实现全人群、全病程覆盖和管理。

“近年来，多发性硬化领域的治疗不断突破创新，通过早期诊断、及早开启疾病修正治疗（DMT），多发性硬化可以得到控制，甚至未来还存在治愈可能。”复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超在活动上表示。

关注罕见病治疗浦东在行动

据统计，全球约有7000多种罕见病，涉及2亿到4亿患者人数，其中有八成左右是由于遗传缺陷所导致。由于罕见病发病率低，患者较少，罕见病患者面临确诊难、就医难、药物可及性低等诸多困境。

上海上半年已获批6款1类创新药，半数为罕见病用药，其中不少来自浦东企业。

如5月中旬，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市，适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的常染色体隐性遗传代谢病，被纳入《第一批罕见病目录》。

生物医药作为浦东主导产业之一，各界也持续关注罕见病患者的诊疗可及性。2023年下半年，《上海市促进浦东新区罕见病医药发展若干规定》已被纳入《上海市十六届人大常委会立法规划（2023-2027年）》。2024年项目组通过深化研究，参考先进立法经验，在2023年研究成果的基础上，又形成了罕见病医药发展地方立法核心条款的相关建议。

此外，针对血红蛋白病、结晶样视网膜色素变性等罕见病，浦东创新药企也一直在积极推进细胞基因治疗产品的研发和成果转化等。

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